제약·바이오·헬스케어 용어

회사가 개발 중인 신약 후보 물질의 목록과 각각의 개발 단계를 말해요. 아직 매출이 없는 바이오 기업은 파이프라인의 가치로 평가받는 경우가 많아서, 후보 물질 수와 개발 단계가 기업 가치의 핵심이에요.

약이 치료 효과를 인정받은 질병이나 증상이에요. 같은 약이라도 적응증을 넓히면 처방 대상 환자가 늘어나 매출이 커질 수 있어서, 적응증 확대 소식은 성장 요인으로 해석돼요.

예) 한 항암제가 폐암에 이어 유방암 적응증을 추가로 받는 경우예요.

전임상은 동물 실험, 1상은 소수에게 안전성 확인, 2상은 효과와 적정 용량 탐색, 3상은 대규모 환자에서 효과를 입증하는 단계예요. 뒤 단계로 갈수록 성공 확률과 기업 가치가 높아지지만 비용도 크게 늘어요.

유효성은 약이 효과가 있는지, 안전성은 부작용이 감당할 만한지를 뜻해요. 1차 평가변수는 임상 성공을 판단하는 가장 중요한 기준으로, 이를 달성했는지 여부가 임상 결과 발표 때 주가 방향을 결정해요.

임상이 끝난 뒤 가장 먼저 공개하는 핵심 결과 요약이에요. 1차 평가변수 달성 여부가 담겨 있어 발표 직후 주가가 크게 오르거나 떨어지는 경우가 많고, 세부 데이터는 이후 학회나 논문으로 나와요.

임상에서 효과를 입증하지 못하거나 안전성 문제가 생겨 개발이 중단될 위험이에요. 후보 물질이 적은 바이오 기업은 한 번의 실패로 기업 가치가 크게 줄 수 있어, 파이프라인이 얼마나 분산돼 있는지가 중요해요.

미국 식품의약국(FDA)이나 한국 식품의약품안전처가 약의 판매를 승인하는 거예요. 허가를 받아야 매출이 시작되므로 가장 큰 이벤트 중 하나이고, 미국은 시장이 커서 FDA 허가가 특히 중요하게 여겨져요.

FDA에 판매 허가를 신청하는 서류예요. 화학 합성 의약품은 NDA, 항체 같은 바이오 의약품은 BLA로 신청해요. 신청서가 접수되면 심사 일정이 정해져 허가 기대감이 본격화돼요.

FDA가 신약 허가 여부를 결정하기로 정한 목표 날짜예요. 결과에 따라 주가가 급변하기 쉬워, 투자자들이 미리 일정표에 표시해 두는 대표적인 이벤트 날짜예요.

심각한 질병 치료제에 대해 FDA가 개발과 심사를 빠르게 진행할 수 있도록 지원하는 제도예요. 지정을 받으면 허가까지 걸리는 시간이 줄어들 수 있고, 약의 잠재력을 인정받았다는 신호로 받아들여져요.

환자 수가 적은 희귀 질환 치료제에 주는 지정이에요. 허가 후 일정 기간 시장 독점권과 개발 비용 지원 같은 혜택이 있어, 환자는 적어도 높은 약값과 독점으로 사업성을 확보할 수 있어요.

주요 의학 학회에서 임상 데이터를 공개하는 거예요. 미국임상종양학회(ASCO) 같은 큰 학회는 신약 데이터가 몰려 나와서, 발표 전후로 관련 바이오주의 기대감과 변동성이 커지는 경우가 많아요.

개발 중인 신약 후보나 기술의 권리를 다른 제약사에 넘기고 대가를 받는 계약이에요. 개발 비용과 위험을 나누고 대형 제약사의 역량을 활용할 수 있어서, 국내 바이오 기업의 주요 수익 모델이에요.

기술수출 대가의 세 가지 형태예요. 업프론트는 계약 때 바로 받는 돈, 마일스톤은 임상·허가 등 단계를 달성할 때마다 받는 돈, 로열티는 출시 후 매출의 일정 비율이에요. 발표된 총액은 대부분 조건부 마일스톤이라 업프론트 규모를 함께 봐야 해요.

예) 총 1조 원 계약이라도 업프론트가 500억 원이면 나머지는 단계 달성 시에만 받아요.

하나의 약이 아니라 여러 신약에 반복해서 적용할 수 있는 기반 기술이에요. 여러 제약사에 여러 번 기술수출할 수 있어 성장 확장성이 크다는 평가를 받아요.

예) 약을 피하주사형으로 바꿔 주는 기술, 항체에 약물을 붙이는 기술 등이 있어요.

몸의 면역 단백질인 항체를 이용해 특정 표적에만 작용하도록 만든 바이오 의약품이에요. 효과가 정확하고 약값이 높아 매출 규모가 큰 블록버스터 약이 많고, 바이오시밀러·CDMO 산업의 기반이 돼요.

암세포를 찾아가는 항체에 강한 항암 약물을 붙여, 암세포에만 약을 전달하도록 만든 의약품이에요. 효과는 높이고 부작용은 줄일 수 있어 대형 기술 거래가 활발한 분야예요.

하나의 항체가 서로 다른 두 표적에 동시에 붙도록 만든 의약품이에요. 예를 들어 면역세포와 암세포를 한꺼번에 붙잡아 공격을 돕는 방식으로, 차세대 항암제 기술로 주목받아요.

몸속 세포가 특정 단백질을 만들도록 설계 정보를 전달하는 기술이에요. 백신으로 널리 알려졌고, 항암 백신 등 다른 질환으로 활용 범위를 넓히는 연구가 진행되고 있어요.

환자의 세포를 가공해 넣거나(세포 치료제), 유전자를 고치거나 넣어(유전자 치료제) 병을 치료하는 의약품이에요. 한 번의 치료로 큰 효과를 노리지만 제조가 복잡하고 약값이 매우 비싸 상업화 속도가 관건이에요.

예) CAR-T 세포 치료제가 대표적이에요.

식욕을 줄이고 혈당 조절을 돕는 호르몬(GLP-1)의 작용을 흉내 낸 약이에요. 당뇨와 비만 치료에 쓰이며 시장이 빠르게 커져, 관련 개발사·생산 기업과 주사 장치 기업까지 주목받는 분야예요.

정맥에 오래 맞던 주사(IV)를 피부 밑에 짧게 놓는 주사(SC)로 바꾸는 거예요. 환자 편의가 크게 좋아지고, 새 제형 특허로 독점 기간을 사실상 늘리는 효과도 있어 오리지널 제약사들이 적극 활용해요.

오리지널은 처음 개발돼 특허를 가진 약이고, 제네릭은 특허가 끝난 화학 합성 의약품을 똑같은 성분으로 만든 복제약이에요. 제네릭이 나오면 가격 경쟁으로 오리지널 약의 매출이 빠르게 줄어드는 경향이 있어요.

특허가 끝난 바이오 의약품(항체 등)과 효과·안전성이 비슷하게 만든 복제약이에요. 살아 있는 세포로 만들어 제네릭보다 개발이 어렵지만, 오리지널보다 싸게 팔아 시장을 빠르게 넓힐 수 있어요.

주력 약의 특허가 끝나 복제약이 쏟아지면서 매출이 급감하는 현상이에요. 오리지널 제약사에는 큰 위험이지만, 바이오시밀러·제네릭 기업에는 기회가 돼요. 그래서 대형 제약사는 신약 확보를 위해 기술 도입이나 인수에 나서기도 해요.

CMO는 다른 제약사의 약을 대신 생산해 주는 사업이고, CDMO는 개발 단계의 공정 설계까지 함께 맡아 주는 사업이에요. 장기 계약과 공장 가동률이 실적의 핵심이며, 바이오 의약품 수요가 늘수록 성장 기회가 커져요.

정부가 약값을 낮추도록 하는 정책이에요. 미국은 인플레이션 감축법(IRA)에 따라 공공보험(메디케어)이 일부 고가 약의 가격을 제약사와 협상하도록 했어요. 대상 약에 선정되면 해당 제약사의 미래 매출 전망이 낮아질 수 있어요.

의료기기를 판매하려면 받아야 하는 승인 절차예요. 미국에서는 기존 기기와 비슷함을 입증하는 510(k), 새롭고 위험도가 높은 기기에 필요한 PMA 등이 있어요. 신약보다 기간이 짧은 편이라 의료기기 기업의 신제품 출시 시점을 가늠하는 기준이 돼요.